A Síndrome do “Menino da Bolha”, ou Síndrome da Imunodeficiência Combinada Severa (SCID, na sigla em inglês), é uma doença diagnosticada em bebês que não são capazes de produzir células imunológicas, ficando assim expostos a infecções. A doença ganhou este apelido na década de 70, quando nos EUA um recém-nascido, David Vetter, foi diagnosticado e teve que viver isolado, em ambientes estéreis, para evitar doenças; eventualmente a NASA inclusive desenvolveu uma roupa especial para ele. Tanto a roupa, quanto seu ambiente estéril, pareciam bolhas gigantes. As crianças portadoras dessa síndrome são extremamente frágeis e não conseguem resistir a nenhuma doença com a qual entrem em contato. No caso de Vetter, sua morte ocorreu aos 12 anos, após um transplante malsucedido. Mas uma nova terapia dá esperança para resolver essa condição. Amostras da medula óssea de oito crianças foram coletadas e infectadas com um vírus modificado da família do HIV, que possuem seus genes alterados para não manifestar a doença. A medula então foi transplantada de volta, e as crianças passaram a produzir células imunológicas. Essa terapia pode ser a melhor saída para as crianças que não têm irmãos compatíveis para uma doação de medula – que é o tratamento recomendado para o caso, mas está disponível para apenas cerca de 20% dos pacientes com a síndrome. Os resultados deixaram cientistas otimistas – a contagem de células imunológicas de quatro dessas crianças foi grande o bastante para poder vaciná-las sem risco, e duas delas responderam a todas as vacinas com sucesso. É necessário, entretanto, fazer um acompanhamento a longo prazo, bem como com mais pacientes, para garantir o sucesso do tratamento.
Tweet-science: Fernando F. Mecca
Artigo original: Revista New England Journal of Medicine (Abr/2019) # Lentiviral Gene Therapy Combined with Low-Dose Busulfan in Infants with SCID-X1. Autores: E. Mamcarz, S. Zhou, T. Lockey, e colaboradores.
(Editoração: Priscila Rothier, Gabriel Ferreira, André Pessoni e Caio Oliveira)